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    IDLV-BEST基因编辑平台

    利用华大挖掘和优化的新型基因编辑系统(BEST),结合整合缺陷型慢病毒载体(IDLV),筛选编辑效率更高,脱靶风险更低的基因编辑位点,开发针对β地中海贫血的新型基因治疗方案。


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